Arzneimittel fur seltene Erkrankungen

Fur Patienten mit seltenen Erkrankungen stehen oftmals keine oder keine ausreichend wirksamen Therapien zur Verfugung. Wenn Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen (sog. Orphan Drugs) entwickelt werden, sollte grundsatzlich derselbe Anspruch an die Qualitat, Unbedenklichkeit und Wirksamkeit der Arzneimittel erhoben werden wie allgemein ublich. Bei seltenen Erkrankungen ist es jedoch oft schwierig, in einem vertretbaren Zeitraum die notwendige Anzahl an Patienten fur klinische Prufungen zu finden. Zudem konnen bestimmte Grunde gegen die Durchfuhrung in dem als Goldstandard etablierten Studiendesign als randomisierte kontrollierte Studie sprechen: In der Regel fehlt eine anerkannte Standardtherapie fur die vergleichende Prufung. Andererseits stehen ethische Bedenken dem Einsatz von Placebo oder einer Nichtbehandlung als Vergleich entgegen, insbesondere wenn es sich um eine rasch voranschreitende lebensbedrohliche Erkrankung handelt und klinische Studien der Phase I und II bereits sehr erfolgversprechende Ergebnisse fur einen Wirkstoff gezeigt haben. Die Entscheidung, in welchen Fallen und wie weit von den wissenschaftlich ublichen Standards abgewichen und der besonderen Situation der Orphan Drugs Rechnung getragen werden kann bzw. soll, muss innerhalb des bestehenden Entscheidungsspielraumes schlussig und nachvollziehbar begrundet getroffen werden. Anhand der Entscheidungen der European Medicines Agency im Zeitraum von Januar 2011 bis Juni 2014 uber Zulassungsantrage als Arzneimittel fur seltene Erkrankungen untersucht Beate Kern in ihrer Studie, inwieweit und mit welchen Einschrankungen es moglich ist, Studien mit hohem Evidenzlevel auch fur diese Gruppe von Arzneimitteln durchzufuhren. In der Betrachtung des weiteren Verlaufs der Markteinfuhrung wird gepruft, ob die Evidenzlevel der einzelnen in die Analyse einbezogenen Studien einen Einfluss auf die Zulassung, den Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses in der Fruhen Nutzenbewertung nach 35a SGB V und mittels des festgestellten Ausmaes des Zusatznutzens auf die Preisverhandlungen zur Festsetzung des Erstattungsbetrages haben. Mit dem fur diese Studie entwickelten Ansatz zur Analyse der Evidenzlevel der klinischen Studien, die fur die Zulassung und zur Nutzenbewertung herangezogen werden, sowie der nachfolgenden Beobachtung der Preisentwicklung nach Markteinfuhrung ist ein wichtiger Beitrag zur Bewertung der Effektivitat der fruhen Nutzenbewertung geleistet worden, der auch auf andere Klassen von Arzneimitteln angewendet werden kann.